KOREAN FOUNDATION FIGHTING BLINDNESS

(의학 칼럼)줄기세포 저만 이런 생각 인가요 ? - 믿음과 의심
최정남	2019-08-21	1,860
환우 및 가족 여러분 무더운 여름철에 건강하게 잘 지내고 계시는지요? 시야도 뿌연 상태에서 잘 보이지 않는다면, 이같이 무더운 여름 날씨는 더욱 짜증스러울뿐더러 때때로 삶의 의욕조차 떨어트리지요. 그럼으로 더욱 건강 잘 보살피시고 분발합시다. 이제 몇 년 만 참고 견디면 좋은 세상이 올 것이라는 희망을 버리지 말았으면 좋겠습니다. 여러분들도 잘 아시겠지만, 역사상 최초로 망막 질환를 치료하기 위하여 개발된 유전자 치료제 럭스터나 (Luxturna)가 최근 의학계의 화두가 되고 있습니다. 미국 FDA가 처음 상용화를 승인해준 제품으로 럭스터나 유전자 치료제는 정밀의학 시대의 의약품 개발에 기존 패러다임을 송두리째 바꾸는 전환점을 만들었지요. 아직까지도 국내 포털 싸이트에는 “원인조차 알 수 없는 불치 질환” 라고 언급되어 있는 많은 희귀 질환들이 이제는 발병 원인들이 밝혀지고 있고 럭스터나와 같은 유전자 치료제 개발로 새로운 치료 희망들이 싹트고 있습니다. 미국 실명퇴치 재단의 소식에 따르면, 이처럼 망막 질환에서 개발되는 첨단 기술들은 다른 희귀 질환 (소아 백혈병, 혈우병, 근위축증) 들의 치료 기술 개발에도 적용되고 있다고 하며, 이미 알피 질환과 관련해서는 약 10종류에 이르는 변이 유전자를 대상으로 임상이 진행 중이거나 준비 중에 있습니다. 이러한 까닭으로 최근 국제적인 로쉬 (Roche) 제약사는 최근 약 5조원에 이르는 엄청난 자금으로 럭스터나를 개발한 미국 스파크 제약사를 인수하는 계약을 체결한 바 있습니다. 그러니까 미국의 민간단체 실명퇴치 재단이 투자한 1.000 만 달러를 포함하여 자본금 500백억원으로 시작한 스파크 회사는 오늘날 100 배에 달하는 가치를 인정받은 셈입니다. --------------------------------------------------- 최근 환우 분이 올린 글을 읽었습니다(자유게시판 15101). 조회수가 500 명을 넘어섰고, 글쓴이가 협회의 의견을 물어온 것 같아서, 여러날 고심 끝에 답변을 드리기로 하였습니다. 사실 이러한 질문들은 여름켐프에 직접 찾아오셔서, 국내 언론사들의 첨단 기술에 대한 정보 부재와 기사 선별에 대한 문제점, 그리고 아직까지도 알피에 대하여 잘 모르는 일부 국내외 의사들의 허물도 지적하면서 우리들끼리 이러쿵 저렁쿵 나누어야 할 이야기가 아닌가 생각합니다. 보내주신 질문들을 살펴보면 “알피는 과연 (또는 조만간) 나을 수 있겠느냐” 라는 <의심>과 아직도 “국내 전문가(또는 의사)들과 언론은 조용한데 협회가 올리는 소식들은 믿을만한 근거가 있느냐” 하는 <믿음>에 관련된 사항들이었습니다. 그러한 까닭으로 협회가 자칫 이러한 <의심>과 <믿음>의 문제를 가볍게 생각하고 그냥 지나칠 경우에, 다른 환우들에게 미치는 부정적인 영향을 고려하지 않을 수 없었습니다. 믿음이란 의심의 용광로를 통과해야 한다는 말이 있듯이 여러분들의 의구심은 어쩌면 건강하고 당연하다 하겠습니다. 그러나 의심의 용광로를 통과하려다 보면 원치 않게도 논쟁과 반론이 생길 수도 있고 의심하는 입장에서는 불에 데이는 상처를 받을 수도 있습니다. “알피를 치료하는 새로운 기술” 이 나올 때마다, 저 역시 의심의 냉혹한 잣대를 들이민 적이 많았으니까요. 예를 들어 2013 년 영국의 리뉴런 사를 방문했을 때도 여러 가지 의문점을 제기하였고, (여러분들에게 밝히지는 않았지만) 클라센 박사 역시 나의 질문에 시달린 적이 있었습니다. 더불어 최근 국내에서 알피를 처음 임상하겠다고 발표한 올릭스 사를 방문하였을 때에도 “ 회장님께서 우리 학술 논문들도 읽어 보셨고 모든 것을 다 알고 오신 것 같아서, 오늘 우리가 마치 기술 심사를 받은 기분” 이라는 우스갯 소리를 들어야 했습니다. 비록 올릭스 회사가 농담조로 던진 이야기이지만, 협회가 던지는 예기치 못한 질문들에 당황해서 불편한 기색이 엿보였고, 자기들이 확신하는 기술에 상처를 받을 수도 있었을 것입니다. 믿음이란, 3가지 종류의 원칙을 기반으로 생겨납니다. 그것은 1)역사 2) 체험 3) 권위입니다. 이집트 미라미트와 스핑크스를 보신 분들이 계시는지요? 저는 사업차 여러번 유럽을 경유해서 카이로를 방문할 기회가 있었고, 워낙 경이롭고 신비한 인류의 유적이라서 3번이나 찾아간 적이 있었습니다. 한번은 근처 사하라 사막에서 겁도 없이 아라비아 말을 탔다가 사막 한가운데서 길도 잃을 뻔 했던 아찔한 체험도 했으니까요. 승마도 배운 적이 없는 사람이 거대한 아라비아 말을 올라타고 사막으로 무모하게 달려 나갔으니 미친 짓이나 다름없었습니다. 다행히 달리는 말을 가까스로 정지했을 때는 끝없이 먼 지평선에 피라미드 꼭대기가 반쯤 아주 작으마한 점으로 보였습니다. 만일 그 피라미드 꼭대기 점마저 보이지 않았다면 사막 한가운데서 방향을 잃고 요즘 여름철 보다 뜨거운 사막에서 미아가 되었을 지도 모릅니다. 제가 본 피라미드는 기자에 있는 이집트 제4왕조의 파라오인 쿠푸왕의 무덤입니다. BC 2600 년에 만들어졌으니, 우리나라의 신라 시대의 무덤과는 감히 비교할 바가 못됩니다. 그렇다면 우리가 보지는 못했지만 당시 이집트에 쿠푸 왕조가 존재하고 있었다는 믿음은 어디서 온 것일까요? 그러한 믿음은 역사의 기록에 근거합니다. 피라미드나 각종 유물과 파피루스에 새겨진 문자와 기록들이 남아있기 때문이지요. 그러한 수단을 통해 믿음이 생겨났고, 더 이상 피라미드와 쿠푸 왕조의 존재에 대한 의심을 아무도 제기하지는 않습니다. 더불어 카이로에는 피라미드가 있다 라는 사실을 우리는 가보지 않고도 믿습니다. 그 이유는 직접 가 본 사람들의 <체험>들에 기초를 두고 있습니다. 내가 3번을 다녀왔다는 것도 사실이지만, 다른 많은 사람들이 다녀와서 이야기하고 있기 때문입니다. 마지막으로 우리가 기자의 피라미드는 쿠푸 왕의 무덤이라는 사실을 믿는 이유는 <권위>로부터 나옵니다. 이는 기록 뿐만 아니라, 믿을만한 고고학자들의 연구에서 일관성있게 밝혀진 덕분이며, 영국 프랑스 독일 유명 대학의 고고학자들의 <권위>에 근거하여 우리는 좀더 상세히 그리고 구체적으로 믿게 되었습니다. 그렇다면 협회의 의학 소식들은 어떠합니까? 협회가 올리는 소식들은 이미 십 수년 전부터 임상 전 시험 단계를 거쳐왔고 그러한 과정들은 년도 별 잘 정리되어 있을 것입니다. 비록 완전하지는 않지만 이러한 연구 History(역사)는 어떤 국내 의사들도 가지고 있지 않는 협회 만의 귀중한 자료이지요. 예를들어 앞서 언급한 LCA (또는 알피 질환) 유전자 치료제인 룩스터나는 2005년 협회 의학 소식 (122번 참조)에서 처음 다루기 시작한 연구 소식이었습니다. 그러니까 지금부터 14년 전 동물 시험 성공부터 시작하여 이후 매년 많게는 2-3차례씩 그 진전 상황이 연속성있게 보고된 바 있습니다. 중요한 내용으로는 2013년 10월 관련 치료제의 임상을 위해 미국 실명퇴치 재단과 펜실베니아 병원이 합작하여 Spark 제약사가 설립되었다는 소식을 전한 바 있었고, 마침내 2017년 12월 미국 FDA 의 상용화 승인을 속보로 가장 빠르게 전달하였습니다. 이와 더불어 협회 소식은, 망막 유전자 치료제로서의 개발 과정과 의미 그리고 미래의 전망 등을 곁들여서 보고하였으니, 국내 어떠한 언론사와 비교할 수 없는 자부심을 가지고 있습니다. 그러나 참으로 안타깝게도, 이미 스파크 제약사의 Luxtuna 가 이렇게 상용화 되었음에도 불구하고 이듬해인 2018년 모 대학 의사께서 방송에 나와, “ 최근에 이러이러한 유전자 치료제가 개발 중이라는 소식이 있는데, 아직은 그 결과를 알 수 없다.” 라고 말하고 있었습니다. 그나마 이 의사 선생님은 협회 관련 연구자 멤버로서 알피에 관심이 있었기에 임상 중인 사실은 알고 계셨을 것이라 생각합니다. 인공망막은 어떻습니까? 지금부터 15년 전인 2004년도부터 시작하여 오늘날까지 협회는 60 건에 이르는 소식에서 인공 망막의 개발 과정을 언급하고 그때마다 새로운 진전 소식을 전하여 왔습니다. 그리고 인공망막은 마침내 상용화에 이르렀고, (국내에서도 시술한 경험이 있지만) 협회는 지금 개발되고 있는 다른 첨단 기술에 밀려서 향후 치료 경쟁력을 문제 삼은 바 있었습니다. 더불어 국내 언론이 장황하게 보도한 것에 반하여 오히려 협회는 실제적 효용성이 환우들의 기대에 크게 미치지 못한다는 사실도 가장 먼저 지적한 바 있습니다. 최근 미국의 인공망막 제작사는 판매 부진으로 말미암아 생산을 중단하기에 이르렀다는 소식을 알렸지만, 국내 언론들은 조용하기만 합니다. 아마도 얼마 전에 인공 망막의 국내 시술로 야단법석을 떨었기에 설령 알았다 해도 더 이상 뉴스로서 가치가 없었을 것입니다. 오늘 두가지 예를 들었습니다만, 이처럼 협회는 지난 15년 동안 치료 기술의 연구 <역사>와 임상을 거쳐 상용화라는 <체험>을 해왔습니다. 물론 일부 약물 분야에서는 희망적인 소식들이 임상을 통과하지 못하고 폐기되는 안타까운 경험도 있었습니다. 그렇다면 협회에 대한 믿음의 <권위>는 어디서 나올까요? 그것은 그 기술이 어떤 학술지에 실렸느냐 하는 문제일 수도 있고, 주요 저자가 누구며 어느 대학 무슨 연구팀이냐? 하는 것도 매우 중요합니다. 협회의 의학 소식은 다양한 소스를 기반으로 하고 있지만, 많은 부분은 우리와 같은 민간 단체인 미국 실명퇴치 재단 소식에 의존합니다. 이들도 40년 전 알피 협회로 시작하였지만 이후 연구를 하다보니 알피 만이 아니라 다른 망막 질환들도 섞여 있기에 10년 후 명칭을 변경하기에 이르렀습니다. 아주 오래전 시절이었으니 당시에는 원인 유전자나 줄기세포 자체를 몰랐을 뿐더러, 연구 실적조차 없었을 때입니다. 그럼에도 불구하고 환우와 가족들이 모여서 “알피를 치료할 수 있다는 믿음”을 가지고 연구해보자고 나선 단체가 미국 실명퇴치 재단입니다. 따라서 이들의 연구 역사는 미국 국립안과 연구소보다 10년 앞서 있으며, 세계의 어떤 안과 연구소보다 더 오랜 역사와 권위를 가지고 있습니다. 현재 미국의 모든 안과 연구소와 명망있는 과학자들은 이 민간단체와 연구 프로젝트에 참여하는 것을 자랑으로 여기고 있습니다. 그럼으로 이 단체가 다루는 기술은 신뢰할 만하며, 럭스터나 상용화에서 경험하였듯이 치료 잠재력이 우수한 연구들은 이 단체를 통해 다양한 형태로 지원받고 있습니다. 그럼으로 우리 협회의 뉴스 소스로서 자주 언급하는 실명퇴치 재단의 소식은 그 자체로서 <권위>가 있다 하겠습니다. 이러한 과정을 통해 이제는 유전자 치료 전문 제약사인 스파크사가 최초로 탄생 되었고 인공망막 세컨드 싸이트가 만들어 졌습니다. 현재 유전자 치료 회사로는, 나이트 스타, GenSight, ProQR, Editas, AGTC, Sparing Vision 사들이 미국 실명퇴치 재단과 관련되어 창설되었거나 연구 기금을 지원받아서 알피 관련 유전자 치료제 개발에 나서고 있는 실정입니다. 줄기세포 치료 분야에서는 리뉴런사, JCyte 사가 임상에 돌입하는 데 관련 재단의 도움을 받았고, 최근 위스콘신 대학은 일본 후지 필름사의 자본 참여로 Opsis 제약사의 출범을 알리고 알피를 포함한 황반 변성 줄기세포 임상을 준비 중에 있습니다. 좀 이야기가 길어졌지만, 이처럼 우리 협회의 소식은 믿음으로서 갖추어야 할 3가지의 요건인 역사 (기록), 체험, 권위의 측면에서 부족함이 없다고 사료됩니다. 더불어 국제적으로 신뢰성 있는 치료 소식을 신속하게 알려드리려는 협회의 노력을 국내 언론사 또는 환자들 진찰하기에도 바쁜 의사 (일본 및 선진국 의사 포함)들의 개인적인 소견과 견주는 것은 마치 알피 치료의 거대한 강물을 부정하는 일이 될 수도 있답니다. 마지막으로 이렇듯 길고 지루한 이야기를 들어주셔서 감사하고, 혹여 협회가 주제넘게 비쳤다면 널리 양해 부탁드립니다. “ 비록 협회는 작고 능력도 부족하지만, 신뢰할 만한 친구로서 알피 치료를 위해 거대한 능력자가 누구인지 우리는 알고 있다.” 로 글을 마감합니다. The Cure Is In Sight ~