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신의 유전자 가위 기술 (CRISPR) 로 알피 치료시대 열다
최정남	2016-05-29	5,636
지난해 과학계에는 말라리아를 옮기지 않는 모기, 비계 대신 근육만 가득 찬 돼지, 유전병이 대물림되지 않은 아이로 자랄 수 있는 인간 배아세포 등 생명공학 분야에서 획기적인 성과들이 속속 등장했습니다. 이런 성과는 불과 3년 전에 개발된 '크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위'라는 첨단 기술이 본격적으로 활용되기 시작한 덕분입니다. 이 기술은 우리가 원하는 부위의 유전자를 잘라낼 수 있고 유전자를 편집할 수 있는 기술입니다. 따라서 변이유전자로 인하여 발생하는 우리 알피 질환들도 언젠가는 아주 간단하게 치료할 수 있는 첨단 기술이 아닐 수 없습니다. 이처럼 엄청난 잠재력을 가진 기술이기에, 최근 과학 학술지 사이언스는 크리스퍼 기술을 '지난해의 10대 획기적 과학 성과'로서, 그리고 네이처지는 관련 과학자들을 '지난해 10대 과학 인물'에서 모두 1위로 선정한 바 있습니다. 그동안 유전자 질환(Genetic Disease) 중에서도 특별히 알피 질환의 치료 연구에 이 같은 첨단 기술들이 가장 먼저 응용된 바 있어, 우리는 무척이나 다행스럽게 생각합니다. 이번에도 역시 알피 질환에 이러한 첨단 기술이 안과 질환에서는 가장 먼저 사용되었습니다. 지난달 국제적인 과학계의 톱뉴스로, 미국 로스엔젤레스 소재 Cedars Sinai 병원 연구자들은 알피 질환의 치료에 유전자 가위 기술을 최초로 사용하여, 우성형 (유전자:RHO) 알피 질환을 대상으로 한 동물 시험에서 성공적인 치료 성과를 거두었다는 발표가 있었습니다. 연이어 최근에는 미국 아이오와 대학과 컬럼비아 대학의 공동 연구에서 모계 유전형(유전자: RPGR) 알피 질환자들의 피부 세포를 사용하여 줄기세포(iPSC)를 만들었고, 유전자 가위 기술을 사용하여 환자의 변이 유전자를 제거하는 데 성공하였다는 뉴스가 발표되었습니다. 협회는 앞으로 4회에 걸쳐 세계 과학계가 주목하는 “크리스퍼 유전자 가위” 라는 새로운 유전자 편집 기술과 알피 치료에 관한 최근 연구 성과들을 의학 소식으로 연재할 생각입니다. 1회- 유전자 가위 기술이란 무엇인가 ? 2회- 미국 Cedars Sinai 병원 연구팀 알피 우성 질환 동물시험 치료 성공 3회- 알피 환자 다기능 줄기세포에서 변이 유전자 제거에 성공 -미국 Iowa대학 4회- 국내 유전자 가위 기술 현황과 과제 - 협회 서울대 김진수 교수와 툴젠 대표와 미팅후, 알피 공동 연구 모색하다. 자세한 이야기는 4월 23일 수도권 모임에서 나누길 기대합니다. 환우 여러분들의 많은 참석바랍니다. -이상-