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미국 클라센 박사 알피 줄기세포 임상 강연회 내용 -가) 기적은 일어나고 있는가?
최정남	2016-04-03	5,366
미국 클라센 박사 알피 줄기세포 임상 강연회 내용 -가) 기적은 일어나고 있는가? 지난 월요일 실명퇴치 운동본부와 한국 망막변성 협회 그리고 서울대학 병원의 초청으로 한국을 방한한 미국 캘리포니아 대학 클라센 박사의 강연이 있었습니다. 참고로 클라센 박사는 현재 미국 캘리포니아 대학에서 망막 전구체 세포(hRPC)를 이용하여 알피 치료제를 개발한 바 있고, 현재 미국 FDA의 승인을 받아 14명의 알피 질환자들을 대상으로 작년 6월부터 임상1차를 진행 중에 있습니다. 지난 10년 전부터 알피 치료를 위한 줄기세포 연구를 진행해온 클라센 박사 연구 팀은 미국 캘리포니아 재생의학 연구소 (CIRM)로부터 1,700 만 달러 -약 200억원 - 의 연구 기금을 지원받아 동물 시험을 성공적으로 끝내고 이번 알피 환자들을 대상으로 임상에 돌입하게 되었습니다. 클라센 박사는 관련 치료제 판매와 마케팅을 위한 jCyte 제약사의 Jin Yang 대표와 함께 3월 28일 서울대병원을 방문하였고, 오후 5시 서울대병원 의학혁신 쎈타 서성환 홀에서 한국 망막변성 협회 창립 1주년을 기념하는 알피 줄기세포 치료 학술 쎄미나를 진행하였습니다. 쎄미나 현장에는 서울대학 병원 안과 유형곤 교수 (연구단체 회장)을 비롯하여 고려대 오재룡 교수, 순천향 대학 병원 박태관 교수(알피 유전자 치료 분야), 백병원 박정현 교수(알피 줄기세포 연구 분야), 차병원 송원경 교수 등이 그리고 실명퇴치 운동본부에서 초청한 태준 제약사 연구 팀장과 국내 알피 연구 관련자들 그리고 환우 가족들이 참석하였습니다. 참고로 클라센 박사는 관련 치료제가 임상 중에 있고 일부 기술적 내용들이 공개적으로 노출되는 것을 염려하였기에 현장에서의 사진 촬영이나, 녹음 등은 허락되지 않았습니다. 쎄미나 내용은 알피 증상의 학술적 이해와 광수용체 세포의 특징 그리고 알피를 치료하기 위한 줄기세포의 종류와 망막의 전구체 세포인 hRPC 세포의 추출, 증식, 그리고 치료제 개발에 대한 이야기로 시작되었습니다. 대부분의 학술 자료는 협회가 작년도 여름 켐프에서 설명드렸던 내용대로, 클라센 박사가 미국 CIRM 쎄미나에서 발표한 자료와 큰 차이는 없었습니다. 다만 현재 진행 중에 있는 임상의 중간 결과가 우리의 주요 관심사가 되었는데 이에 대한 몇 가지 내용들은 (올 하반기에 클라센 측이 국제 의학 소식지로 발표 될 귀중한 자료에 해당될 것으로 보임) 우선 한국 알피 환우들이 가장 먼저 듣게 되었다는 것은 우리 협회의 행운입니다. 자세한 내용은 오는 4월 23일(토) 수도권 모임에서 나누기로 하고 아래와 같이 짤막하게 요점을 정리하여 여러분들에게 우선 보고를 드립니다. 1) 치료제: 인간의 망막 전구체 세포 (hRPC-human Retinal Progenitor Cell) 2) 세포의 원천 (Source) : 14 주에 다다른 낙태아 망막에서 추출하여 증식 3) 시술 방법 : 안구 유리체 공간에 1회 주사 ( 시술 시간 10-20분 당일 퇴원) 4) 효능 메카니즘 : 세포치료제가 분비하는 성장인자와 다양한 신경보호 물질 이 혼합된 칵테일 효과로 알피로 죽어가는 휴면 상태의 망막세포를 활성화 시킴. 5) 동물시험 결과 : 알피에 걸려 시력이 손상된 RCS Rat 쥐 실험에서 시각을 회복시키는데 성공함 - 현재 미국과 유럽에서 희귀질환 의약품으로 지위 획득 6) 임상 상황- 작년도 5월 미국 FDA로부터 임상을 승인받았고, 동년 6월 부터 임상 개시. 현재 14명의 알피 환자들을 대상으로 시차를 두고 세포를 주입한 바 있음. * 현재 임상 1차의 목표인 안정성은 대체로 확보된 상태이고 추가적으로 일부 효능에 대해서도 확인 중에 있음. 7) 임상의 초기 결과 : 가) 클라센 박사 강연회의 마지막은 한국에서 최초로 공개하는 동영상으로 처음 임상 시술을 받은 50-60세 여성이었습니다. 아직은 안정성과 내구성을 확인 하는 것이 임상 1차의 목적이지만, 치료 후 환자의 경험담을 소개했는데 요약하면 아래와 같습니다. - 본인은 30 대에 법적 실명한 상태이며 치료 전에는 손가락도 볼 수 없었다. - 치료받은 눈은 왼쪽으로 오른쪽 눈 보다 안 좋은 상태였다. - 지금은 왼쪽 눈이 확실하게 밝아졌고, 손가락도 어렴풋이 셀 수 있게 되었다. - 오히려 오른쪽 눈보다 왼쪽 눈이 더 좋은 상태로 바꿔어졌다는 사실이 놀랍다. - 현재는 물체의 모양이나 형태를 구분하는 정도까지 개선되었다. - 이번 줄기세포 치료가 계속해서 진행된다면 앞으로 시력이 많이 나아질 것 이라는 확신이 들었다. 나) 위 환자는 Cohort 1 그룹에 속하는 환자로서 시력이 0.1 이하의 전혀 볼 수 없는 알피 말기 환자에 속하며, 이번 임상 중에는 Cohort 2 그룹으로는 시력이 0.1-0.3 그룹이 포함되어 현재 임상이 진행되고 있습니다. 다) 추가해서는 지난 수요일 협회는 클라센 박사 부부를 저녁 만찬에 초대하여 국내 임상 연구와 더불어, 향후 미국에서 상용화시 국내 신약 등록과 함께 치료제의 즉각적인 도입을 위한 논의를 하였습니다. 이같은 논의는 장장 3 시간에 걸쳐서 진행되었고, 회합 말미에는 클라센 박사가 오기 직전에 찍은 임상 환자 4명에 대한 동영상을 추가적으로 공개해 주었습니다. 요약은 아래와 같습니다. - 법적 실명 상태인 30-40대로 보이는 여성 알피 환자는 치료 후 나비가 날라가는 것을 최초로 보게 되었다고 말했으며, 50대 여성은 딸아이가 운전하는 차를 탓는데 딸아이가 쇼핑하는 물건을 보게 되었으며 이제는 큰글씨도 읽을 수 있다고 말하면서 눈물을 글썽거렸고, 60대 환자는 가족 모임에서 누가 왔는지 얼굴을 알아 볼 수 있게 되었으며, 이제는 빨간, 보라,초록 색깔을 구별하는 등 색깔 감각이 되돌아 오고 있는 것을 느끼게 되었다는 감동적인 내용들 이었습니다. (이것은 비공개 내용에 속하는 것으로 한국 환우들에게만 먼저 공개하는 것이니 다른 나라 환우들에게는 비밀로 해야 합니다.^^) 협회는 이러한 중요하고 따끈한 내용을 보여준데 대하여 클라센 박사에게 감사를 드렸고, " The Miracles have already begun" 이라고 찬사를 보냈더니 클라센 부부는 고개를 끄덕이며 기뻐하였습니다. 자세한 내용은 이번 수도권 모임에서 나누도록 하겠습니다. 환우 및 가족 여러분 환절기 건강 조심하시고,, “ 기적은 이미 일어나고 있었다.” 로 쎄미나 내용을 요약해서 전합니다.