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  • Gensight 알피 광유전학 임상 최초 환자 시술 개시 -영국 무어필드 병원
    최정남 2018-11-06 2,903
      지난 1월 상기 회사의 광유전학 기술로 알피 환자의 임상이 개시될 예정이라는 소식을 (의학소식 710번 참조) 전해드린 바 있습니다. 최근 마침내 관련 임상이 시작되어 알피 환자 1명에 대한 시술이 완료되어 앞으로의 임상 결과에 우리의 관심이 집중되고 있습니다.

    광유전학은 알피 질환으로 죽어간 광수용체 대신에 신경절 세포에 빛을 인지하는 유전자를 이식함으로서 말기 환자들에게 시각 능력을 부여해주는 첨단 기술입니다. 임상에 대한 자세한 내용을 올리오니 환우 여러분들의 관심 있으시길 기대합니다.

    ---------------- 소 식 내 용 -----------------------

    GenSight enrols first patient for GS030 trial
    29 OCTOBER 2018 NEWS : drugdevelopment-technology.com

    Gensight 바이오로직 회사는 알피 질환을 대상으로 광유전학 치료제를 사용한 임상 1/2차를 개시하였으며 최근 알피 환자 1명을 시술하였다고 발표하였다. 이번 임상은 영국의 무어필드 안과 병원에서 진행되고 있으며, 이를 통해 관련 회사는 자사 제품 GS030의 안정성과 약물의 내구성을 평가할 예정이다.

    Gensight 사는 앞으로 18명의 알피 환자를 대상으로 공개 표지 방식과 단계별 용량을 증가하는 Dose-escalation 방식으로 임상이 진행되며 내년 하반기에 종료할 예정이라고 전했다.

    이번 임상은 3명의 알피 환자로 구성된 3 종류의 집단 (Cohort)으로 나누어 실시되는데, 비신드롬 형 알피 말기 환자로서 빛을 전혀 인지하지 못하는 집단, 그리고 빛을 어느 정도 구분하는 집단 등으로 분리하여 진행한다.

    앞으로 임상이 확대 될 경우, 손동작이나 손가락을 셀 수 있는 시력을 가진 환자들도 포함시킬 예정이다.

    또한 고용량을 투여하기 위하여 네 번째 환자 집단이 추가될 계획으로 있다.

    유전자 치료가 결합된 GS030 제품은 단 1회 유리체 내강 주사로 진행되며 시각을 증폭시킬 수 있는 광전자 안경 장치를 착용하게 된다.

    임상은 여러 병원이 참여하는 다기관 (Multi-center) 형태로 확장되며 양쪽 눈 중에서 시력이 나쁜 눈에 용량을 점차 늘려가면서 시술한다.

    관련 임상의 안정성 데이터는 독립적인 안정성 모니터링 위원회(DSMB)에서 평가하며 이를 토대로 다음 단계의 용량 투여로 진행할 지를 결정하게 된다.

    임상 결과는 시술 후 1년 동안의 안정성과 내구성을 주요 지표로 삼아 분석한다.

    Gensight 사는 내년 상반기 쯤 1차 시술 집단의 초기 결과를, 그리고 전체 임상의 최종 결과는 2020년 말까지 발표할 계획으로 있다.

    -이상-